Новый препарат от гемофилии получил статус орфанного лекарства

Американское Управление по контролю за лекарствами предоставило статус орфанного лекарства новому экспериментальному препарату, направленному на лечение гемофилии. Для этого используется уникальная платформа, с помощью которой можно имплантировать клетки, чтобы добиться стабилизации факторных уровней в плазме.

По результатам исследований, ученые объявили о том, что защита инженерных клеток биоматрицей мешают развитию фиброза и не позволяют возникнуть имунному конфликту, это, в свою очередь, приводит к стабильному терапевтическому уровню фактора А, который обычно отсутствует при гемофилии, из-за чего и не возникает свертываемость крови.

Следующий этап исследований должен начать в середине 2020 года. Данный препарат, как уверяют разработчики, станет лишь первым среди других таких же, созданных для борьбы с опасными хроническими заболеваниями. Стоит отметить, что со статусом орфанного лекарства препарат сможет получить поддержку государства, в том числе финансовую, а если регулирующие органы одобрят готовый продукт, то он получит эксклюзивное право на рынке на семь лет.