Для буллезного эпидермолиза впервые создали лекарство
Американское управление по контролю за лекарствами и продуктами сняло запрет на исследования со стартапа Abeona Therapeutics. Теперь компания займется испытаниями препарата для опасного заболевания, лечить которое на сегодняшний день официально нечем. Речь про дистрофический буллезный эпидермолиз в рецессивной стадии с дефицитом COL7.
Сам по себе буллезный эпидермолиз характеризуется пузырями и эрозией, которые возникают как на поверхностных участках кожи, так и на слизистых. Заболевание относится к разряду генетических, а детей, рожденных с таким диагнозом, называют детьми-бабочками, потому что кожа у них невероятно ранимая.
Пациенты с таким диагнозом нуждаются в особенном и регулярном уходе. Компания нашла способ побороть заболевание. Для этого она проводит испытания по переносу генов в клетки кожи пациента с последующей трансплантацией в обратном направлении. Если все пройдет успешно, то клетки смогут синтезировать необходимый для исчезновения ран коллаген.
