Гивосиран может вылечить больных порфирией

Американское Управление по контролю за препаратами разрешило маркетинг гивосирана, который предназначен взрослым пациентам, страдающим от острой печеночной порфирии. Данное заболевание является генетическим, у страдающего порфирией постепенно растет количество молекул порфирина, которые являются ядовитыми, возникают они, когда вырабатываются соединения порфиринов и двухвалентного железа.

Как поясняют специалисты, такие группирования порфиринов могут провоцировать приступы порфирии, в результате больной может почувствовать сильную боль, испытать паралич конечностей, асфиксию, судороги и даже нарушения психического самочувствия. Проходят приступы неожиданно, как и возникают, а их итогом может стать либо окончательные изменения нервной системы, либо летальный исход.

Одобрение препарата было необходимо, так как существующие средства могут лишь частично уменьшить боль, сопровождающую приступы, а гивосиран может вылечить пациентов. Если обострения возникают три раза в год и чаще, то пациенты теряют способность ходить, сидеть, отдыхать и общаться с семьей. Управление предоставило препарату статус орфанного средства, обозначив его, как прорыв в области лечения порфирии.