Enterprise Therapeutics разрабатывает первый универсальный препарат от муковисцидоза

Брайтонская фармацевтическая компания Enterprise Therapeutics получила грант на разработку препарата, который будет бороться с муковисцидозом. Лекарственное средство будет первым в своем роде и сможет помочь 75 тыс. пациентов по всему миру, страдающих этим генетическим расстройством. Ученые компании уже приступили к работе.

Предполагается, что на разработку препарата компания израсходует порядка 7 млн долл. Лекарство должно будет взаимодействовать с трансмембранным элементом 16А, вырабатывающим слизь, которая мешает полноценному функционированию легких у больных муковисцидозом.

На рынке уже есть препараты для лечения данного заболевания, но их действие ограничено и подходит лишь ряду пациентов с определенным кодом мутации гена. А новому препарату удастся стать оптимальным средством для всех пациентов, пораженным этим заболеванием. Компания разрабатывает и другие средства борьбы с муковисцидозом, например, блокаторы ENaC (этот канал отвечает за вязкость слизи).